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Les avancées dans la prise en charge de l’hémophilie concernent essentiellement les aspects thérapeutiques.
Le traitement des accidents hémorragiques de l’hémophile a considérablement évolué en un demi-siècle.
Aujourd’hui on utilise des concentrés très hautement purifiés. En parallèle, on est entré dans l’ère des produits recombinants grâce au clonage des gènes du facteur VIII et du facteur IX. Les produits sont efficaces et surs.
Si la recherche de la sécurité des produits thérapeutiques reste une question permanente, l’amélioration des thérapeutiques se centre maintenant essentiellement sur les modalités d’administration avec une formulation plus facile, sur l’obtention d’un médicament à durée de vie plus longue et pourquoi pas sur la possibilité d’autres voies d’administration que la voie intra-veineuse.
La survenue d’inhibiteurs constitue maintenant la plus grave des complications liées aux traitements de substitution de l’hémophile. Même s’il existe plusieurs alternatives au traitement, la question des inhibiteurs mobilise médecins et chercheurs de l’hémophilie. La meilleure connaissance des mécanismes de survenue et de d’action des inhibiteurs ouvre la voie à de nouvelles possibilités thérapeutiques.
La thérapie génique est l’ultime étape attendue. Les premiers essais en recherche fondamentale datent de la fin des années 80. Les études chez l’homme sont en cours. Elles constituent une source d’espoir pour les patients.
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